Chúng tôi phát minh thuốc mới như thế nào

Để tạo ra một thuốc mới cần phải trải qua một quá trình lâu dài và nghiêm ngặt. Trong quá trình nghiên cứu các thuốc mới, sự an toàn của bệnh nhân là mối quan tâm hàng đầu của chúng tôi.

Có thể mất tới 15 năm để phát triển từ một ý tưởng triển vọng trong phòng nghiên cứu đến khi nhận được sự phê chuẩn từ các cơ quan chức năng. Chúng tôi có thể phải thử nghiệm 5.000 hoạt chất hóa học khác nhau hoặc nhiều hơn nữa để xác định đâu là hoạt chất an toàn có thể thử nghiệm trên người.

Chúng tôi bắt đầu việc nghiên cứu thuốc mới bằng cách tìm hiểu cách thức dẫn đến bệnh hoặc cách gây ra các triệu chứng trong cơ thể . Khởi điểm này được dựa trên nghiên cứu và kiến thức uyên bác từ cộng đồng khoa học của chúng tôi.

Việc phát triển một phương pháp điều trị mới về cơ bản sẽ trải qua 7 giai đoạn từ lúc tại phòng thử nghiệm cho đến khi thuốc đến tay người bệnh:


Nghiên cứu – tìm ra cách tiếp cận mới để điều trị bệnh lý hoặc các vấn đề sức khỏe

Chúng tôi sử dụng sự hiểu biết ngày càng nhiều về sinh học để nhận biết các “mục tiêu”. "Mục tiêu" là một cấu trúc – giống như enzyme – trong cơ thể, góp phần vào sự phát triển một bệnh hoặc triệu chứng của bệnh. Điều quan trọng trước tiên là phải biết liệu "mục tiêu" mà chúng tôi chọn có chính xác không, rằng nó có ảnh hưởng đối với quá trình sinh bệnh theo cách mà ngành khoa học gợi ý.

Một khi "mục tiêu" được xác định, bước tiếp theo là tìm hợp chất hoá học hay tự nhiên có thể ức chế hoặc tăng hoạt động của mục tiêu. Các kỹ thuật hiện nay cho phép sàng lọc hàng trăm hợp chất cho hoạt động này rất nhanh. Các hợp chất cho kết quả mà chúng tôi mong đợi được gọi là “hit” (tạm dịch: phân tử nhỏ được phát hiện ở giai đoạn sớm nhất sau khi sàng lọc)

Khám phá – phát triển và nghiên cứu các hợp chất có thể thay đổi quá trình bệnh lý

Scientist working in lab
Sau khi các ‘hit’ được xác định, chúng tôi thu hẹp số lượng các hợp chất có khả năng bằng các thử nghiệm sâu hơn, nhằm xác định những hợp chất dẫn. Các hợp chất dẫn có thể cần được “cải thiện” thêm – chúng tôi có thể thay đổi chúng bằng sử dụng hoá chất để tăng cường các đặc tính khác nhau. Về lý tưởng, chúng tôi muốn tìm kiếm các hợp chất như sau:

  • đạt được mục tiêu tác động trên quá trình bệnh lý một cách chọn lọc
  • an toàn khi hấp thu vào cơ thể
  • tiếp cận được nơi thích hợp trong cơ thể để tìm được mục tiêu
  • tồn tại đủ lâu trong cơ thể để có hiệu quả
  • có thể sản xuất được để tạo ra một nguồn nguyên liệu ổn định để sử dụng
  • có ít tác dụng phụ

Thử nghiệm tiền lâm sàng – Hiểu được hợp chất hoạt động trong cơ thể như thế nào và các tác dụng của nó

Ở giai đoạn này, các nhà nghiên cứu của chúng tôi tiến hành nghiên cứu chi tiết hơn về các hợp chất dẫn. Bằng cách thử trên các tế bào sống, vi khuẩn hoặc mô cấy trong phòng thí nghiệm, hay trên động vật, các nhà khoa học có thể hiểu biết về cách phản ứng của hợp chất.

Nếu như việc này thành công, nhóm phát triển sẽ xác định một hợp chất để cân nhắc thử nghiệm trên người.

Thử nghiệm lâm sàng – tiến hành thử nghiệm trên người

Trước khi bắt đầu tiến hành bất kỳ thử nghiệm nào trên người, một kế hoạch được xây dựng để xác định những thử nghiệm nào sẽ được tiến hành. Kế hoạch này sẽ được cân nhắc cẩn thận bởi một hội đồng kiểm tra y đức bao gồm các nhà khoa học độc lập và bác sĩ thực hành. Hội đồng này có quyền bác bỏ hoặc dừng một thử nghiệm lâm sàng vào bất cứ lúc nào.

Các loại thuốc mới phải trải qua 3 giai đoạn thử nghiệm trên người trước khi được cấp phép sử dụng. Để hiểu rõ hơn các giai đoạn then chốt này trong quá trình phát triển một loại thuốc mới này, hãy vào chuyên mục thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi.

Sự an toàn của những người tham gia thử nghiệm lâm sàng là điều cực kỳ quan trọng. Tất cả các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi đều tuân theo hướng dẫn của Hội nghị quốc tế về hài hòa sử dụng dược phẩm trên người (ICH) và Tuyên ngôn Helsinki của Hiệp hội Y Học Thế Giới về Các Nguyên Tắc Đạo Đức cho Các Nguyên Cứu Y Học Liên Quan Đến Người (2008).

Cấp phép theo quy định – Thuốc mới được các cơ quan chức năng cấp phép

Sau khi thuốc đã trải qua cả ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng thành công, các thông tin này sẽ được nộp cho các cơ quan chức năng liên quan. Đây là một quy trình chính thức để xin cấp phép đối với mỗi loại thuốc mới. Quy trình này buộc phải được tuân theo tại từng lãnh thổ nơi chúng tôi hi vọng sẽ cung cấp một phương thuốc chữa bệnh mới cho các bác sĩ và người bệnh.

Dựa trên các nghiên cứu của mình, chúng tôi đề nghị với các cơ quan quản ly các đối tượng bệnh nhân nào có lợi khi sử dụng thuốc của chúng tôi, nhưng quyền quyết định cuối cùng thuộc về các cơ quan quản lý. Sự cấp phép của họ sẽ bao gồm chi tiết của các loại bệnh hoặc các vấn đề sức khỏe mà thuốc chắc chắn chữa được. Các cơ quan quản lý cũng sẽ yêu cầu cung cấp các giới hạn và cảnh báo khi sử dụng các loại thuốc mới.

Chỉ sau khi các cơ quan quản lý cấp phép cho thuốc mới chúng tôi mới làm cho chúng sẵn sàng để các bác sĩ kê đơn cho bệnh nhân.

Cung cấp – sản xuất và vận chuyển thuốc đã được cấp phép để các bác sĩ kê đơn

Thuốc được cấp phép giờ đây sẽ được sản xuất và phân phối. Các bác sĩ sẽ được cung cấp thông tin giúp họ quyết định khi nào sẽ kê đơn phương pháp điều trị mới.

Giám sát – tiếp tục tìm hiểm thêm từ việc sử dụng thuốc mới

Khi các loại thuốc mới được sử dụng rộng rãi hơn, chúng tôi tích luỹ sự hiểu biết sâu hơn về tác dụng của chúng trong các trường hợp khác nhau. Điều đó có nghĩa là sự đánh giá về một loại thuốc thay đổi theo thời gian.

Việc giám sát được Ban An Toàn Toàn Cầu (GSB) của công ty chúng tôi phụ trách, được điều hành bởi người đứng đầu Bộ phận Y khoa Toàn cầu và thành viên là các thầy thuốc và khoa học cấp cao. Để biết rõ hơn về cách chúng tôi giám sát các loại thuốc mới khi đưa vào lưu hành, hãy vào chuyên mục thứ nghiệm trên người.